사레프타 테라퓨틱스(SRPT) 주가가 금요일 장 시작 전 한때 25% 가까이 급락했다. 최근 실시한 임상시험 도중 세 번째 환자가 사망했다는 보도가 발표되면서 투자심리가 위축된 결과다. 해당 환자는 근위축증 치료제로 개발 중인 ‘엘레비디스(Elevidys)’ 유전자 치료제 임상에 참가해 간부전으로 사망한 것으로 알려졌다.
블룸버그에 따르면 이번 사망 사례는 올해 들어 세 번째다. 사레프타는 이미 지난 3월과 6월에도 같은 임상 프로그램에서 환자 사망 사례가 보고된 바 있다. 이에 대해 사레프타 측 대변인은 규제기관 및 조사관들에게 적절한 시점에 관련 사실을 통보했다고 밝혔다. 다만 투자자들과 언론의 질의에는 공식적인 추가 입장을 내놓지 않았다.
최근 사레프타는 해당 약물에 대해 간부전 위험에 대한 경고 문구를 추가하기로 미국 식품의약국(FDA)과 합의했다. 이는 임상 데이터의 위험성을 보다 명확히 전달하겠다는 취지로 받아들여지지만, 동시에 투자자들에게는 해당 약물의 상업화 가능성에 대한 우려를 대폭 키우는 계기가 됐다.
이에 따라 사레프타 주가는 올해 들어 80% 넘게 하락한 상태였다. 현재 주가는 주당 16.50달러 선으로, 지난 2016년 6월 이후 최저 수준까지 밀렸다. 여기에 더해, 이번 주 초 발표된 구조조정 계획도 논란의 중심에 있다. 사레프타는 약 4억 달러(약 5,760억 원) 규모의 비용을 절감하기 위해 일부 파이프라인의 개발을 중단하고 직원을 감원하겠다고 밝혔다. 구조조정 발표 당시 주가가 하루 만에 약 20% 반등했지만, 연이은 악재로 상승분은 다시 반납된 상황이다.
UBS는 경고 문구 삽입과 구조조정을 긍정적 조치로 평가하면서도, 엘레비디스의 상업적 성공 전망이 불투명해졌다는 이유로 목표 주가를 기존 85달러에서 45달러로 대폭 낮췄다. 사망 사례의 증가와 약물에 대한 안전성 우려는 사레프타의 향후 행보에 심각한 제약이 될 수밖에 없다는 평가다.
이번 사태는 유전자 치료제 산업 전반에 대한 신뢰도와 규제 환경에 적지 않은 영향을 미칠 것으로 보인다. 근위축증 치료제라는 희귀질환 분야의 수요가 높은 영역에서 시장을 선도해왔던 사레프타마저 안정성 논란에 휘말리면서, 바이오 기업 전반에 대한 경계감이 퍼지고 있다.