아센디스 ‘트랜스콘 PTH’, 3년 6개월 추적서 효능·안전성 유지…표준치료 의존 낮췄다

덴마크 제약사 아센디스파마($ASND)가 부갑상선기능저하증 치료제 ‘트랜스콘 PTH’의 3상 장기 추적 결과를 공개했다. 182주, 약 3년 6개월간의 임상에서 혈중 칼슘과 소변 칼슘, 인 수치, 골밀도, 신장 기능, 삶의 질 지표가 전반적으로 안정적으로 개선되거나 정상 범위를 유지한 것으로 나타났다.

아센디스파마는 13일 코펜하겐에서 발표한 자료를 통해 성인 부갑상선기능저하증 환자를 대상으로 진행한 3상 ‘PaTHway’ 시험의 최종 장기 데이터를 공개했다. 이번 시험은 환자 82명을 대상으로 26주 무작위·이중맹검·위약 대조 기간과 이후 156주 공개 연장 기간으로 진행됐다. 전체 참가자 중 73명, 약 89%가 3년 6개월 추적을 마쳤다.

핵심 평가지표에서는 환자의 86%가 반응 기준을 충족했다. 구체적으로는 정상 혈청 칼슘을 유지하면서 활성 비타민D를 복용하지 않고, 하루 칼슘 보충제를 600mg 이하로 줄인 경우다. 환자의 100%는 칼시트리올이나 알파칼시돌 같은 활성 비타민D 없이 지냈고, 96%는 치료 용량 수준의 칼슘 보충제에서도 벗어났다. 기존 표준치료 의존도를 크게 낮췄다는 의미다.

신장 기능·삶의 질 개선도 유지

신장 기능 개선도 눈에 띄었다. 182주 시점 추정사구체여과율(eGFR) 평균은 80.2mL/min/1.73㎡로, 기저치 대비 11.0mL/min/1.73㎡ 상승했다. 회사 측은 성인에서 일반적으로 나이에 따라 eGFR이 감소하는 경향과 비교하면 의미 있는 결과라고 설명했다. 24시간 소변 칼슘은 26주 내 정상화됐고 이후 182주까지 유지됐다.

환자 체감 지표도 개선됐다. 부갑상선기능저하증 환자 경험 척도(HPES)와 삶의 질 평가도구 SF-36에서 신체 증상, 인지 문제, 일상 기능, 전반적 웰빙 전 영역에 걸쳐 빠르고 임상적으로 의미 있는 향상이 보고됐다. 골밀도 역시 초기의 높은 Z점수가 26주 내 교정된 뒤 182주까지 0 이상을 유지했다.

캐나다 맥매스터대 의대의 알리야 칸은 “트랜스콘 PTH는 내인성 부갑상선호르몬의 전신 작용을 모방하는 독특한 기전으로, 환자 다수에서 신체적·심리적 부담을 완화했다”며 “피로, 인지 저하, 신체 기능 저하로 제한받던 환자들의 삶의 질 개선이 다시 확인됐다”고 말했다.

새 안전성 우려는 없었다

안전성도 비교적 양호했다. 이상반응은 대부분 경증 또는 중등도였고, 약물 관련 중단 사례는 없었다. 3년 6개월 동안 항PTH 항체가 생긴 환자도 보고되지 않았다. 회사는 새로운 안전성 신호는 확인되지 않았다고 밝혔다.

아센디스파마의 최고의학책임자 에이미 슈는 “질환 원인과 관계없이 트랜스콘 PTH는 주요 생화학 지표와 골격 건강을 정상화하고, 신장 기능과 삶의 질을 유의미하게 끌어올렸다”고 평가했다.

부갑상선기능저하증은 부갑상선호르몬(PTH) 부족으로 칼슘과 인의 균형이 무너지는 내분비 질환이다. 신경근 자극성 증가, 신장 합병증, 인지 장애 등 단기·장기 합병증을 유발할 수 있다. 전체 환자의 70~80%는 수술 후 발생하는 것으로 알려져 있다.

트랜스콘 PTH는 하루 한 번 투여하는 PTH(1-34) 프로드럭으로, 24시간 생리적 범위의 활성 PTH를 안정적으로 공급하도록 설계됐다. 현재 미국과 유럽연합 등에서는 ‘요빕패스’라는 제품명으로 성인 부갑상선기능저하증 치료에 승인돼 있다. 이번 장기 데이터는 치료 효과의 지속성과 기존 치료 대체 가능성을 함께 보여줬다는 점에서 향후 처방 확대의 근거로 활용될 가능성이 있다.