인텔리아, 유전성 혈관부종 유전자치료 3상서 발작 87% 감소… 2027년 미국 출시 추진

인텔리아 테라퓨틱스($NTLA)가 유전성 혈관부종 치료제 ‘론보구란 지클루메란’의 3상 추가 데이터를 내놓으며 상용화 기대를 키웠다. 한 번 투여하는 크리스퍼 기반 유전자 편집 치료가 발작 빈도를 큰 폭으로 낮추면서, 미국 출시 목표 시점도 2027년 상반기로 제시했다.

회사는 유전성 혈관부종 치료 후보물질 론보구란 지클루메란(lonvo-z)이 3상 ‘HAELO’ 임상에서 위약 대비 월평균 발작 횟수를 87% 줄였다고 밝혔다. 6개월 유효성 평가 기간 동안 평균 월간 발작 횟수는 투여군 0.26회, 위약군 2.10회로 집계됐고, 통계적 유의성도 확보했다. 전체 환자 80명 가운데 론보구란 지클루메란 50mg 1회 정맥주사를 맞은 환자군에서는 62%가 발작과 추가 치료 없이 지낸 것으로 나타났다.

추가 지표도 긍정적이었다. 치료가 필요한 발작과 중등도·중증 발작이 모두 크게 감소했고, 환자의 삶의 질을 평가하는 AE-QoL 점수 역시 개선됐다. 안전성 측면에서도 우호적인 결과가 나왔다. 회사 측은 기준 시점인 2026년 2월 10일 현재 론보구란 지클루메란 투여군에서 중대한 이상반응은 보고되지 않았다고 설명했다.

이번 결과는 인텔리아가 미국 식품의약국(FDA)에 순차 제출 방식으로 진행 중인 생물의약품허가신청(BLA)의 핵심 근거가 된다. 회사는 2026년 하반기 BLA 제출을 마무리하고, 승인될 경우 2027년 상반기 미국 출시를 추진할 계획이다. 이 치료제는 앞서 FDA의 재생의학 첨단치료제(RMAT) 지정을 받았고, 심사 속도를 높이기 위한 CMC 파일럿 프로그램에도 참여했다.

경영진은 이번 데이터를 2026년 터키 이스탄불에서 열리는 유럽알레르기임상면역학회(EAACI) 학회 늦은 발표 세션에서 추가로 소개할 예정이다. 별도 포스터에서는 유럽 유전성 혈관부종 환자들이 겪는 치료 부담도 다룬다. 학회 발표는 투자자뿐 아니라 실제 처방 가능성을 가늠하는 의료계의 관심을 끌 수 있는 대목이다.

재무 여력도 당분간은 유지될 전망이다. 인텔리아는 2026년 1분기 말 기준 현금 및 현금성 자산, 시장성 증권이 5억1720만달러를 기록했다고 밝혔다. 원화로는 약 7856억원 규모다. 여기에 4월 주식 발행을 통해 약 2억700만달러를 추가 조달해, 회사는 운영 자금이 최소 2028년까지 이어질 것으로 보고 있다. 1분기 순손실은 9620만달러로, 전년 동기 1억1430만달러보다 줄었다.

인텔리아는 같은 기간 자본 조달도 병행했다. 회사는 보통주 1674만4187주를 주당 10.75달러에 공모해 약 1억8000만달러의 총조달액을 확보한다고 발표했으며, 주관사에는 30일간 추가 물량 매입 옵션도 부여했다. 앞서 회사는 1억5000만달러 규모 보통주 공모 계획도 공개한 바 있다. 임상 후반부와 허가 절차, 상업화 준비에 필요한 자금을 미리 확보하려는 움직임으로 해석된다.

인력 확충도 이어졌다. 인텔리아는 2024년 유인 보상 플랜에 따라 신규 직원 43명에게 총 20만8850주의 제한조건부주식(RSU)을, 또 다른 신규 직원 6명에게 총 4만7150주의 RSU를 각각 부여했다. 해당 보상은 나스닥 규정에 따른 ‘고용 유인’ 성격의 보상으로, 3년에 걸쳐 분할 가득된다.

시장에서는 이번 3상 추가 데이터가 인텔리아의 핵심 가치가 단순 연구 단계에 머물지 않고 실제 상업화 국면으로 이동하고 있다는 점을 보여준다고 본다. 특히 ‘1회 투여’ 유전자 편집 치료가 만성 관리가 필요한 유전성 혈관부종 시장에서 의미 있는 대안으로 자리 잡을 수 있을지가 향후 기업가치의 핵심 변수가 될 전망이다.