Dyne Therapeutics의 DMD 치료제, 긍정적 임상 결과로 주목

Dyne Therapeutics, Inc.는 최근 진행 중인 DELIVER 임상시험에서 유의미한 추가 데이터를 발표했다. 이번 발표는 제1상/2상 연구에서 절단 51 스킵이 가능한 뒤시엔 근이영양증(DMD) 환자를 대상으로 한 zeleciment rostudirsen의 긍정적 효과를 담고 있으며, 올해 올랜도에서 열리는 '근디스트로피학회 임상 및 과학 컨퍼런스'에서 포스터 형식으로 제공되었다.

Dyne의 최고 의학 책임자인 Doug Kerr 박사는 이번 연구 결과의 가치를 강조하며, zeleciment rostudirsen이 근 기능 개선 외에도 DMD 환자들에게 잠재적 이점을 제공할 수 있음을 밝혔다. 특히 심장과 폐 기능의 향상은 주목할 만한 결과로, Dyne의 FORCE 플랫폼이 다양한 근육과 CNS로 치료제를 전달하는 차별화된 능력이 이러한 긍정적인 결과를 낳았다고 설명했다.

기존의 심장 및 폐 기능 자연경과 데이터와 비교했을 때, DELIVER 참여자 중 zeleciment rostudirsen으로 치료받은 이들은 24개월 동안 FVC%p를 비롯한 다양한 지표에서 개선된 경향을 보였다. 특히 심장 기능의 초기 신호로 여겨지는 원주 변형도와 좌심실 박출률은 시간이 지날수록 향상되었으며, 이는 기존의 기대치와 상반된 결과였다.

안전성 측면에서도 긍정적인 데이터가 확보되었다. DELIVER 연구에서 최대 36개월 동안 추적 관찰된 86명의 참가자 중 대다수는 치료 관련 부작용이 경미하거나 중간 수준에 그쳤으며, 심각한 부작용은 관찰되지 않았다.

DELIVER 임상시험은 글로벌 무작위 대조 이중맹검 방식으로 진행되었으며, zeleciment rostudirsen의 안정성, 내약성 및 효과를 중점적으로 평가하였다. 등록 확장을 위해 20mg/kg 용량이 선택되었고, 미국 Accelerated Approval을 위한 제출 지원을 목적으로 하였다. DMD와 관련한 다양한 연구와 발전을 지속 중인 Dyne는 환자들에게 기능적 개선을 제공하고자 하는 회사 미션을 강조하고 있다.