벨라이트 바이오(BLTE), 스타가르트병 신약 NDA 제출 완료…‘첫 치료제’ 기대감

벨라이트 바이오(Belite Bio, BLTE)가 희귀 망막질환 치료제 ‘틴라레반트(tinlarebant)’의 미국 식품의약국(FDA) 신약허가신청(NDA) 롤링 제출을 완료하며 상업화 단계 진입에 한 걸음 더 다가섰다. 임상 3상에서 확인된 뚜렷한 효능을 바탕으로 승인 기대감이 높아지며, 해당 치료제가 스타가르트병 치료 패러다임을 바꿀지 주목된다.

12일(현지시간) 벨라이트 바이오는 스타가르트병 1형(STGD1) 치료를 위한 경구용 신약 ‘틴라레반트’의 NDA 롤링 제출을 마무리했다고 밝혔다. 이번 신청은 FDA로부터 ‘혁신 치료제(Breakthrough Therapy)’ 지정을 받은 상태에서 이뤄졌으며, 향후 60일간의 서류 검토 절차에 들어간다.

틴라레반트는 눈에 축적되는 독성 비스레티노이드 물질을 줄이는 기전을 기반으로 하는 치료제로, 현재까지 승인된 치료제가 없는 유전성 희귀 망막질환인 스타가르트병을 주요 타깃으로 한다. 벨라이트 바이오에 따르면 글로벌 임상 3상 ‘DRAGON’ 연구에서 해당 약물은 위약 대비 망막 병변 성장 속도를 유의미하게 감소시키며 ‘질병 진행 억제’ 가능성을 입증했다.

특히 회사는 동일 계열 후속 연구인 DRAGON II와 지리적 위축을 대상으로 한 ‘PHOENIX’ 임상도 진행 중이며, 적응증 확장 가능성까지 염두에 두고 있다. 스위스에서는 이미 희귀의약품 지위를 획득했으며, 미국과 주요 시장에서도 패스트트랙, 희귀소아질환 등 다수의 규제 혜택을 확보한 상태다.

재무적으로도 안정적인 기반을 유지하고 있다. 2026년 1분기 기준 벨라이트 바이오는 약 2억7,640만 달러(약 3,980억 원)의 현금과 5억2,220만 달러(약 7,520억 원)의 미 국채를 보유하고 있으며, 순손실은 2,690만 달러(약 387억 원)로 집계됐다. 회사는 상업화 준비를 위해 핵심 인력 채용도 마무리한 상태다.

시장에서는 틴라레반트가 승인될 경우 ‘최초의 스타가르트병 치료제’라는 상징성과 함께 높은 시장 침투력을 확보할 것으로 보고 있다. 업계 한 관계자는 “현재까지 치료 옵션이 전무한 영역인 만큼, 임상 결과가 재현될 경우 빠른 채택이 가능할 것”이라며 “희귀질환 시장 특성상 높은 약가 책정도 예상된다”고 분석했다.

한편 벨라이트 바이오는 골드만삭스 헬스케어 콘퍼런스 등 주요 투자자 행사 참여와 함께 지속적인 연구 성과 발표를 이어가며 시장과의 소통을 강화하고 있다. NDA 심사 결과가 가시화되는 시점에서 주가 변동성 역시 확대될 가능성이 있다는 평가가 나온다.