벨라이트 바이오(BLTE), 희귀망막질환 신약 ‘틴라레반트’ FDA 허가 신청 완료…첫 치료제 기대감

벨라이트 바이오(Belite Bio, BLTE)가 희귀 망막질환 치료제 ‘틴라레반트’의 미국 식품의약국(FDA) 신약허가신청(NDA)을 완료하며 상업화 전환의 분수령을 맞았다. 승인 시 그간 치료 옵션이 없던 스타가르트병 환자 치료 시장에서 ‘퍼스트무버’ 지위를 확보할 가능성이 커졌다는 평가가 나온다.

12일(현지시간) 회사 측에 따르면 벨라이트 바이오는 스타가르트병 1형(STGD1) 치료 후보물질인 경구용 신약 틴라레반트의 롤링 방식 NDA 제출을 마무리했다. 해당 신청은 지난 4월 시작됐으며, FDA는 희귀질환의 높은 미충족 수요를 근거로 ‘혁신 치료제 지정(BTD)’을 부여한 상태다. 접수 이후 60일 내 서류 심사를 거쳐 승인 여부 심사가 본격화되며, 통과 시 ‘PDUFA’ 목표 심사일이 확정된다.

스타가르트병은 ABCA4 유전자 변이로 발생하는 유전성 망막질환으로, 시력이 점진적으로 악화되는 것이 특징이다. 미국 내 환자만 약 5만3000명으로 추산되지만 현재까지 승인된 치료제가 없다. 업계에서는 이번 NDA가 통과될 경우 틴라레반트가 사실상 최초의 치료제로 자리잡을 가능성에 주목하고 있다.

톰 린(Tom Lin) 벨라이트 바이오 최고경영자(CEO)는 “이번 NDA 완료는 회사뿐 아니라 시력 상실 위험에 직면한 환자들에게 중요한 전환점”이라며 “임상에 참여한 환자와 연구진, 내부 팀의 협력으로 이룬 성과”라고 밝혔다. 이어 “FDA와 긴밀히 협력해 신속한 심사를 추진하는 동시에 ‘상업화 준비’에도 속도를 낼 것”이라고 덧붙였다.

임상 데이터 또한 긍정적이다. 최고 의료책임자(CMO) 헨드릭 숄(Hendrik Scholl)은 “3상 DRAGON 시험에서 틴라레반트가 위약 대비 망막 병변 성장 속도를 유의미하게 억제했다”며 “이는 해당 치료제가 질환 진행을 늦출 수 있는 잠재력을 입증한 결과”라고 설명했다.

틴라레반트는 비타민A 대사 과정에서 생성되는 독성 물질 ‘비스레티노이드’ 축적을 억제하는 방식으로 작용한다. 간에서 눈으로 전달되는 레티놀 운반 단백질(RBP4)을 조절해 망막 내 독성 축적을 줄이는 구조다. 이 기전은 스타가르트병뿐 아니라 지리적 위축(GA) 등 다른 퇴행성 망막질환에도 적용 가능성이 제기된다.

현재 틴라레반트는 미국에서 혁신 치료제 지정과 신속심사(Fast Track), 희귀 소아질환 지정 등을 받았으며, 유럽·일본 등에서도 ‘희귀의약품’ 지위를 확보했다. 회사는 추가로 스타가르트병 대상 2·3상(DRAGON II)과 고도 건성 황반변성 대상 3상(PHOENIX) 임상도 병행하고 있다.

시장에서는 이번 NDA가 승인될 경우 벨라이트 바이오가 희귀 안과질환 치료제 시장에서 빠르게 존재감을 확대할 것으로 보고 있다. 다만 규제 승인 일정과 상업화 속도, 실제 시장 침투력 등은 여전히 주요 변수로 남아 있다. ‘혁신 치료제’라는 기대감과 함께, 향후 FDA 판단이 기업 가치의 분수령이 될 전망이다.