인텔리아 ‘인비보 CRISPR’ 3상서 HAE 발작 줄였다…‘1회 투여’ 상용화 분기점
인텔리아 테라퓨틱스($NTLA)가 유전성 혈관부종(HAE) 치료제 후보 ‘론보-지’의 글로벌 3상 추가 결과를 공개했다. 이번 데이터는 체내 직접 유전자 편집, 이른바 ‘인비보 CRISPR’가 후기 임상에서 효능과 안전성을 함께 보여줬다는 점에서 주목된다.
회사는 6월 13일 미국 매사추세츠주 케임브리지에서, 론보-지의 HAELO 3상 임상 결과를 튀르키예 이스탄불에서 열린 유럽알레르기임상면역학회(EAACI) 2026 연례학회에서 발표했다고 밝혔다. 관련 결과는 같은 날 의학 학술지 뉴잉글랜드저널오브메디슨(NEJM)에도 게재됐다.
앞서 공개된 대로 HAELO는 1차 평가지표를 충족했다. 효능 평가 기간인 5주차부터 28주차까지 론보-지 투여군은 위약군 대비 월평균 발작 횟수가 87% 감소했다. 통계적 유의성도 뚜렷했다(p
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