아센디스파마(ASND), 트랜스콘 PTH 3년 장기효과 입증…환자 86% 치료목표 달성

희귀 내분비 질환 치료제 개발사 아센디스 파마(ASND)가 ‘트랜스콘 PTH’의 장기 임상 데이터를 잇달아 공개하며 ‘부갑상선기능저하증’ 치료 시장에서 입지를 강화하고 있다. 3상 및 2상 장기 추적 결과에서 치료 효과와 안전성이 모두 확인되면서, 상업화 기대감도 한층 커지는 분위기다.

아센디스 파마는 13일(현지시간) 3상 PaTHway 임상 182주차 데이터를 발표했다. 발표에 따르면 트랜스콘 PTH(성분명 팔로페그테리파라타이드)를 투여한 환자 중 86%가 복합 평가지표를 충족했으며, 전체 참가자의 89%가 3년 반에 달하는 임상을 완료했다. 특히 신장 기능과 삶의 질 지표가 ‘유의미하게’ 개선된 뒤 안정적으로 유지됐고, 항-PTH 항체도 발견되지 않아 장기 안전성 측면에서도 긍정적인 결과가 도출됐다.

앞서 11일 공개된 2상 PaTH Forward 5년 추적 데이터 역시 유사한 흐름을 보였다. 266주차 기준 환자의 82%가 치료 목표를 달성했고, 95%가 치료를 지속했다. 혈중 칼슘 수치는 정상 범위를 유지했으며 신장 기능 개선과 함께 삶의 질 향상도 확인됐다. 회사 측은 해당 결과에 대해 “내인성 PTH의 전신 작용을 장기간 재현했다는 점에서 의미가 크다”고 설명했다.

이 같은 데이터는 ‘부갑상선기능저하증’ 치료 패러다임 전환 가능성을 뒷받침하는 근거로 평가된다. 기존 치료법이 칼슘과 비타민D 보충에 의존해온 반면, 트랜스콘 PTH는 호르몬 자체를 보충하는 방식으로 보다 근본적인 접근을 제시한다. 업계 전문가들은 “장기 데이터에서 신장 기능 개선까지 확인된 것은 차별화된 경쟁력”이라며 “만성 질환 특성상 지속 치료 안전성이 입증된 점이 상업적 성공의 핵심 변수”라고 분석했다.

아센디스 파마는 이러한 임상 성과를 기반으로 희귀 내분비 질환 포트폴리오 확장에도 속도를 내고 있다. 2026년 6월 시카고에서 열리는 ENDO 2026 학회에서는 부갑상선기능저하증뿐 아니라 연골무형성증, 소아 성장호르몬 결핍 등 다양한 프로그램의 데이터를 추가 공개할 예정이다.

실적 측면에서도 성장세가 뚜렷하다. 2026년 1분기 매출은 2억4,700만 유로를 기록했으며, 이 중 ‘요르비패스’와 ‘스카이트로파’가 대부분을 차지했다. 또한 희귀소아질환 우선심사권(PRV)을 1억8,750만 달러(약 2,700억 원)에 매각하기로 하며 수익 기반도 강화했다.

시장에서는 트랜스콘 플랫폼의 확장성과 장기 데이터 축적이 기업 가치 재평가의 핵심 촉매로 작용할 것으로 보고 있다. ‘트랜스콘 PTH’를 중심으로 한 지속적인 임상 성과가 이어질 경우, 희귀질환 치료 시장 내 점유율 확대와 함께 중장기 성장 스토리 역시 한층 견고해질 전망이다.