아타이벡클리(ATAI), 우울증 치료제 ‘BPL‑003’ 임상3상 돌입…FDA 혁신치료 지정

임상 단계 바이오기업 아타이벡클리(AtaiBeckley, ATAI)가 치료 저항성 우울증(TRD) 치료제 ‘BPL‑003’의 임상 3상 진입을 앞두고 개발·상업화 전략을 구체화했다. 회사는 미 식품의약국(FDA)과의 임상 2상 종료 회의를 성공적으로 마무리하고 2026년 2분기 두 건의 핵심 임상 3상 연구를 시작할 계획이라고 밝혔다.

아타이벡클리는 10일(현지시간) 온라인으로 진행한 ‘2026 버추얼 인베스터 데이’에서 주요 임상·규제·사업 전략을 공개하며 파이프라인 진척 상황을 설명했다. 특히 ‘BPL‑003’의 임상 3상 프로그램 착수를 비롯해 상업화 준비 전략, 후속 파이프라인 개발 현황을 주요 성과로 제시했다.

핵심 파이프라인인 BPL‑003은 메부포테닌 벤조에이트 기반의 비강 스프레이 제형 치료제다. FDA로부터 ‘혁신 치료제(Breakthrough Therapy)’ 지정을 받았으며 치료 저항성 우울증 환자를 대상으로 진행한 임상 2b 시험에서 긍정적인 결과를 확보했다. 해당 연구에서는 단일 투여 후 이틀 만에 빠른 항우울 효과가 관찰됐고 약 8주 동안 지속적인 증상 개선이 확인됐다. 또한 공개 연장 연구에서 두 번째 투여를 선택한 환자군에서는 반응률과 관해율이 추가로 개선된 것으로 나타났다.

회사는 이러한 결과를 바탕으로 ‘ReConnection‑1’과 ‘ReConnection‑2’라는 두 개의 병렬 임상 3상 시험을 2026년 2분기에 시작할 예정이다. 두 연구는 12주간 무작위 배정·이중맹검·위약 대조 방식의 핵심 시험으로 진행되며 이후 52주 동안 환자 상태에 따라 재투여가 가능한 공개 연장 연구가 이어진다.

스리니바스 라오(Srinivas Rao) 공동 창업자 겸 최고경영자(CEO)는 “BPL‑003은 빠르고 지속적인 항우울 효과를 보여줬다”며 “FDA의 긍정적인 임상 2상 종료 피드백에 따라 2026년 2분기 두 건의 임상 3상 시험에 착수할 예정”이라고 밝혔다. 그는 이어 “혁신 치료제 지정과 탄탄한 임상 설계가 결합된 만큼 치료 저항성 우울증 치료 환경을 의미 있게 바꿀 잠재력이 있다”고 강조했다.

아타이벡클리는 상업화 준비 전략도 함께 공개했다. 회사는 BPL‑003이 기존 ‘중재적 정신과 치료(interventional psychiatry)’ 진료 체계에 자연스럽게 통합될 수 있도록 설계됐다고 설명했다. 특히 존슨앤드존슨의 우울증 치료제 ‘스프라바토(Spravato)’ 등을 통해 이미 구축된 클리닉 운영 모델을 활용할 수 있도록 해 환자 접근성과 운영 효율성을 동시에 높인다는 전략이다.

카비타 판케(Kavita Panke) 신제품 기획 및 초기 상업화 담당 수석부사장은 “환자들에게는 빠르게 효과가 나타나면서도 일상을 크게 바꾸지 않아도 되는 치료가 필요하다”며 “BPL‑003은 짧은 치료 시간과 간헐적 투여 방식 덕분에 클리닉이 더 많은 환자를 효율적으로 치료할 수 있는 현실적인 모델을 제공할 것”이라고 설명했다.

이날 행사에서는 정신건강 치료 환경의 변화에 대한 전문가 토론도 진행됐다. 피터 헨드릭스(Peter Hendricks) 앨라배마대 버밍엄 공중보건대 교수, 데이비드 페이펠(David Feifel) 캘리포니아대 샌디에이고 정신의학 명예교수, 새뮤얼 윌킨슨(Samuel Wilkinson) 예일대 의대 정신의학 부교수가 참여해 치료 저항성 우울증 치료의 장애 요인과 차세대 치료법의 역할을 논의했다.

패널들은 환자 접근성을 높이기 위해서는 치료 시간 단축과 간헐적 투여 같은 새로운 치료 프로토콜이 중요하다고 강조했다. 또한 스프라바토 등 치료 도입이 확대되면서 중재적 정신과 인프라가 이미 상당 부분 구축됐기 때문에 BPL‑003과 같은 차세대 치료제가 의료 현장에서 비교적 빠르게 자리 잡을 수 있을 것으로 전망했다.

한편 회사는 재무 안정성도 강조했다. 현재 보유 현금 기준으로 최소 2029년 초까지 운영 자금을 확보한 상태이며, 두 건의 임상 3상 시험에서 주요 결과(topline data)가 발표될 시점까지 연구개발을 지속할 수 있다는 설명이다.

이와 함께 파이프라인 확장도 이어지고 있다. 사회불안장애 치료 후보물질 ‘EMP‑01’은 최근 임상 2a 시험에서 긍정적인 결과를 발표했으며, 치료 저항성 우울증 치료제로 개발 중인 ‘VLS‑01’은 2026년 하반기 임상 2상 주요 결과 발표가 예상된다. 업계에서는 이러한 임상 성과가 축적될 경우 아타이벡클리가 중재적 정신과 분야에서 차세대 정신건강 치료 플랫폼 기업으로 자리 잡을 가능성이 있다고 평가하고 있다.