프로타고니스트(PTGX), 건선 신약 ICOTYDE FDA 승인…720억 유입·존슨앤드존슨 협업 기대

프로타고니스트 테라퓨틱스(PTGX)가 건선 신약 ‘ICOTYDE’의 임상 성과와 FDA 승인, 희귀질환 치료제 파이프라인 진전을 동시에 알리며 중장기 성장 기대를 키우고 있다. 경구용 치료제라는 차별성과 안정적인 효능 데이터가 확인되면서 글로벌 제약사 존슨앤드존슨과의 협업 가치도 부각되는 흐름이다.

미국피부과학회(AAD) 2026에서 공개된 3상 1년 추적 결과에 따르면 ‘ICOTYDE’는 중등도~중증 판상 건선 환자에서 완전 피부 개선(PASI100) 비율이 시간이 지날수록 증가하는 추세를 보였다. 청소년 환자의 경우 약 60%가 PASI100에 도달했고, 86%는 PASI90을 기록했다. 특히 24주차에 PASI90을 달성한 환자의 92%가 52주까지 효과를 유지하며 ‘지속성’ 측면에서도 경쟁력을 입증했다. 안전성 측면에서도 52주까지 새로운 이상 신호는 발견되지 않았으며, 기존 치료제 대비 부작용과 감염 발생률이 낮은 것으로 나타났다.

이 같은 임상 성과를 바탕으로 미국 식품의약국(FDA)은 ICOTYDE를 성인 및 체중 40kg 이상의 12세 이상 환자 치료제로 승인했다. 총 2,500명을 대상으로 진행된 4건의 3상 임상 데이터가 근거가 됐다. 상업화는 존슨앤드존슨이 담당하며, 프로타고니스트는 단계별 로열티와 마일스톤을 받는 구조다. 이번 승인으로 약 5,000만 달러(약 720억 원)의 마일스톤이 즉시 유입되며, 향후 최대 5억8,000만 달러(약 8,352억 원) 추가 수령 가능성이 열려 있다.

또 다른 핵심 파이프라인인 ‘러스퍼타이드(rusfertide)’도 순항 중이다. 다케다(TAK)와 공동 개발 중인 이 약물은 진성적혈구증가증 치료제로, FDA가 신약허가신청(NDA)을 접수하고 우선심사 대상으로 지정했다. 연내 3분기 내 결과가 예상된다. 3상 VERIFY 연구와 장기 추적 데이터에서는 혈액 농도 조절 개선과 채혈 치료 필요성 감소, 높은 임상 반응률이 확인됐다. 특히 연간 채혈 횟수가 9.2회에서 0.7회로 줄어드는 등 임상적 유의성이 뚜렷했다는 평가다.

재무적으로는 아직 적자 구조가 이어지고 있다. 2025년 기준 연매출은 4,600만 달러로 전년 대비 크게 감소했고, 순손실은 1억3,010만 달러를 기록했다. 다만 연말 기준 현금 및 유가증권은 6억4,600만 달러(약 9,302억 원)로, 단기 유동성에는 큰 문제가 없는 상황이다.

경영진은 2026년을 ‘전환점’으로 제시하고 있다. ICOTYDE의 상업화 본격화와 러스퍼타이드 승인 가능성, 그리고 다케다와의 이익 공유 구조 재조정 옵션 등이 맞물리며 수익 구조 개선 여지가 크다는 판단이다. 실제로 회사는 2026년 2분기 미국 시장에서의 50:50 이익 공유 구조를 재검토할 계획이다.

한편 프로타고니스트 경영진은 JP모건 헬스케어 콘퍼런스와 주요 투자은행 행사에 잇따라 참가하며 기관 투자자와의 접점을 확대하고 있다. 업계에서는 “임상 데이터의 ‘일관성’과 파트너십 구조를 고려할 때 상업화 성공 가능성이 점차 높아지고 있다”는 평가가 나온다.

코멘트: 경구용 건선 치료제 시장은 복약 편의성과 안전성이 핵심 경쟁 요소다. ICOTYDE가 장기 데이터까지 확보하면서 기존 생물학 제제 중심 시장에 의미 있는 변화가 나타날 가능성이 커지고 있다.