아지오스 미타피바트, 겸상적혈구병 sNDA 제출…테바피바트는 개발 중단

아지오스(AGIO)가 유럽혈액학회(EHA) 2026에서 경구용 PK 활성제 ‘미타피바트’의 3상 데이터를 공개하며 핵심 파이프라인 확대에 속도를 내고 있다. 겸상적혈구병과 지중해빈혈 영역에서는 의미 있는 성과를 냈지만, 다른 후보물질 ‘테바피바트’는 적응증 확대에 실패하면서 사업 포트폴리오의 명암이 함께 드러났다.

회사는 EHA 2026에서 겸상적혈구병 대상 52주 3상 ‘RISE UP’ 상세 결과를 발표했다. 발표에 따르면 미타피바트는 통계적으로 유의한 혈색소 반응을 보였고, 반응 환자군에서는 수혈 부담과 의료 이용도도 임상적으로 의미 있게 줄었다. 안전성은 위약과 유사한 수준으로 나타났으며, 치료 관련 사망은 보고되지 않았다.

이 성과를 바탕으로 아지오스는 미국 식품의약국(FDA)에 겸상적혈구병 적응증 확대를 위한 보충 신약허가신청서(sNDA)를 제출했다. 회사는 2026년 3월 31일 사전 sNDA 미팅에서 FDA와 가속승인 경로를 논의했고, 확증 임상시험 설계에도 합의했다고 밝혔다. 계획된 글로벌 무작위 3상은 12세 이상 환자 약 159명을 등록해 4주차부터 52주차까지 ‘무수혈 상태’를 평가할 예정이다. FDA의 서류 접수 여부는 2026년 3분기 중 확인될 것으로 예상된다.

유럽서 ‘피루카인드’ 승인…희귀혈액질환 상업화 확대

아지오스는 유럽연합 집행위원회로부터 ‘피루카인드(PYRUKYND·미타피바트)’의 판매 허가도 받았다. 대상은 수혈 의존성 및 비의존성 알파·베타 지중해빈혈을 앓는 성인 빈혈 환자다. 희귀의약품 지위도 함께 인정됐다.

회사 측은 피루카인드가 유럽연합 전역에서 이 광범위한 성인 지중해빈혈 환자군에 승인된 ‘유일한’ 치료제라고 강조했다. 이번 승인은 3상 ‘ENERGIZE’와 ‘ENERGIZE-T’ 시험 결과를 근거로 이뤄졌다. 유럽경제지역(EEA), 영국, 스위스 내 유통과 상업화는 파트너사 아반자나이트가 맡는다. 피루카인드는 이미 미국, 사우디아라비아, 아랍에미리트에서도 지중해빈혈 치료제로 승인받았고, PK 결핍증 적응증으로는 미국과 유럽에서 허가를 보유하고 있다.

오스코텍과 세비도플레닙 계약…최대 미국 매출 10억달러 기대

아지오스는 오스코텍과 차세대 경구용 SYK 억제제 ‘세비도플레닙’의 글로벌 독점 라이선스 계약도 체결했다. 적응증은 면역성 혈소판감소증(ITP)이며, 회사는 미국 내 최대 연매출 잠재력을 10억달러, 원화 약 1조5,152억원으로 제시했다.

계약 조건에 따라 오스코텍은 선급금 2,500만달러, 원화 약 379억원을 받고, 개발·상업화 마일스톤으로 최대 1억4,000만달러, 원화 약 2,121억원을 추가 수령할 수 있다. 여기에 단계별 경상기술료도 더해진다.

세비도플레닙은 2상 ITP 임상에서 1차 평가지표의 통계적 유의성 확보에는 실패했지만, 회사는 혈소판 반응이 임상적으로 의미 있었고 내약성도 양호했다고 설명했다. 아지오스는 2028년 상반기 3상 개시를 목표로 하고 있으며, 선급금 지급분을 제외하면 2026년 운영비 가이던스는 2025년과 대체로 비슷한 수준을 유지할 계획이다.

테바피바트는 LR-MDS 중단…재무는 현금 10억달러 보유

반면 저위험 골수형성이상증후군(LR-MDS) 대상 ‘테바피바트’ 2b상 결과는 기대에 못 미쳤다. 아지오스는 사전에 정한 수혈 독립성 기준을 충족하지 못했다며, 해당 적응증으로는 개발을 더 진행하지 않겠다고 밝혔다. 다만 약물은 전반적으로 잘 견뎌졌고 새로운 안전성 문제는 확인되지 않았다.

재무 측면에서는 2026년 1분기 순손실이 9,910만달러, 원화 약 1,502억원으로 집계됐다. 같은 기간 회사는 미국 내 1,880만달러, 해외 190만달러의 매출을 기록했고, 2026년 3월 31일 기준 현금성 자산과 유가증권은 10억달러, 원화 약 1조5,152억원을 보유했다. 미국에서 출시된 AQVESME는 3월 말 기준 처방전 242건을 기록했다.

아지오스는 2026년 들어 미타피바트를 중심으로 허가 확대와 지역 확장에 분명한 진전을 만들고 있다. 다만 일부 후보물질의 개발 중단이 보여주듯, 중장기 성장은 결국 후속 파이프라인의 성공 여부와 겸상적혈구병 가속승인 성패에 달려 있다는 평가가 나온다.