유나이티드 테라퓨틱스, 돼지 심장 이종이식 임상 승인…우주 제조·자사주 매입도 병행

유나이티드 테라퓨틱스($UTHR)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘UHeart’ 이종심장 임상시험 개시 승인을 받으면서 차세대 장기 대체 치료 경쟁에서 한발 앞서 나갔다. 동시에 희귀 폐질환 치료제의 미세중력 제조 연구, 폐질환 핵심 파이프라인 데이터 공개, 대규모 자사주 매입까지 병행하며 기술과 자본 운용 양쪽에서 존재감을 키우는 모습이다.

이번 FDA 승인은 회사의 임상시험계획서(IND)에 따른 것으로, ‘EXPRESS’라는 이름의 첫 인간 대상 UHeart 임상으로 이어진다. UHeart는 10개의 유전자 편집이 적용된 돼지 유래 심장을 기반으로 한 이종이식 후보물질이다. 초기에는 최대 2명의 참가자로 시작하며, 이후 확대를 거쳐 향후 바이오의약품 허가 신청(BLA)까지 염두에 두고 있다. 이종이식은 만성적인 장기 부족 문제를 풀 수 있는 분야로 평가받지만, 면역 거부 반응과 장기 안전성 검증이 핵심 과제로 꼽혀 왔다.

희귀 폐질환 신약 개발에 ‘우주 제조’ 접목

유나이티드 테라퓨틱스는 바르다 스페이스 인더스트리와 손잡고 저궤도 미세중력 환경에서 희귀 폐질환 치료제 제형을 개발하는 공동 연구도 발표했다. 양사는 여러 차례 우주 임무를 통해 소분자 약물을 미세중력 상태에서 가공하고, 바르다의 W 시리즈 귀환 캡슐로 회수할 계획이다.

핵심은 미세중력이 결정화 과정에 미치는 영향을 활용해 약물의 안정성, 생체이용률, 전달 방식, 표적 부위 도달 효율을 개선할 수 있는지를 확인하는 데 있다. 상업화까지는 아직 시간이 필요하지만, 기존 지상 제조로는 구현하기 어려운 제형 특성을 확보할 수 있다면 희귀질환 치료 경쟁력 강화로 이어질 가능성이 있다.

ATS 2026·ISHLT 2026서 폐고혈압·폐섬유증 데이터 대거 공개

연구개발 측면에서는 2026년 학회 일정이 촘촘하다. 유나이티드 테라퓨틱스는 5월 15일부터 20일까지 미국 올랜도에서 열리는 ATS 2026 국제학회에서 12건의 신규 데이터를 발표한다. 주요 발표는 특발성 폐섬유증과 진행성 폐섬유증을 겨냥한 흡입형 트레프로스티닐 임상 3상 ‘TETON-1’과 ‘TETON-2’, 폐동맥고혈압 치료제 후보 ‘랄리네팍’의 임상 3상 ‘ADVANCE OUTCOMES’다.

이와 함께 TETON-PPF, PHINDER, ARTISAN의 중간 분석, 실제 진료 환경 데이터, 환자 보고 결과도 공개될 예정이다. 앞서 4월 토론토에서 열린 ISHLT 2026에서도 회사는 폐고혈압, 간질성 폐질환, 체외 폐관류(EVLP), 이종이식 관련 11건의 신규 발표를 예고한 바 있다. 기증 폐 수용성 판단에 머신러닝을 적용하는 연구와 이종이식용 폐·심장 크기 조정, 모니터링 기술도 포함됐다.

특히 회사는 타이바소 흡입액의 중추 연구인 TETON-1에서 52주차 강제폐활량(FVC) 변화가 위약 대비 130.1mL 개선되며 1차 평가지표를 충족했다고 밝혔다. TETON-1과 TETON-2 통합 분석에서도 111.8mL의 FVC 개선 효과가 확인됐고, 임상 악화 위험 감소와 하위군 전반의 일관된 효능도 관찰됐다. 회사는 올여름 말까지 보충 신약허가신청(sNDA)을 제출해 우선심사를 추진할 계획이다.

1분기 매출 7억8150만달러…이익은 감소

실적은 다소 엇갈렸다. 유나이티드 테라퓨틱스의 2026년 1분기 총매출은 7억8150만달러로 전년 동기 대비 2% 감소했다. 원화 기준으로는 약 1조1723억원이다. 순이익은 2억7490만달러로 15% 줄었다. 주력 제품 가운데 타이바소 DPI 매출은 3억3030만달러로 늘었지만, 분무형 타이바소 매출 감소가 이를 일부 상쇄했다.

매출원가 상승은 재고 충당금 증가 영향이 컸고, 연구개발비는 1억3820만달러를 기록했다. 회사 이사회는 20억달러, 약 3조원 규모의 자사주 매입 프로그램을 승인했으며, 2026년 3월에는 15억달러, 약 2조2500억원 규모의 가속화 자사주 매입 계약도 체결했다. 수익성은 주춤했지만, 회사가 주주환원과 장기 파이프라인 투자 둘 다 놓치지 않으려는 전략으로 읽힌다.

간 보조장치·이사회 개편·투자자 소통도 병행

이 밖에도 유나이티드 테라퓨틱스는 급성 간부전 치료용 외부 생체공학 간 ‘미로리버ELAP’에 대해 FDA의 재생의학 첨단치료제(RMAT) 지정을 받았다. 이 장치는 일시적 간 기능 보조를 목표로 하며, 1상에서 긍정적 신호를 확인한 뒤 2026년 하반기 전체 결과 공개를 예고했다. 같은 기술을 바탕으로 생체공학 신장 ‘미로키드니’도 개발 중이다.

지배구조 측면에서는 2002년부터 이사회에 몸담은 레이먼드 드웩 교수가 6월 26일 주주총회를 끝으로 이사직에서 물러난다. 다만 과학자문위원회 활동은 이어간다. 회사는 이사회 규모도 13명에서 12명으로 줄이기로 했다.

또한 제임스 에지먼드 최고재무책임자(CFO)는 5월 19일 뉴욕에서 열리는 RBC 캐피털마켓 글로벌 헬스케어 콘퍼런스에서 회사 현황과 전략을 설명할 예정이다. 발표는 미국 동부시간 기준 오전 9시30분부터 9시55분까지 진행되며, 웹캐스트와 90일 다시보기도 제공된다.

유나이티드 테라퓨틱스는 최근 흐름만 놓고 보면 ‘폐질환 치료제 상업화’, ‘이종이식’, ‘장기 대체 플랫폼’, ‘우주 기반 제약 제조’라는 네 축을 동시에 밀어붙이고 있다. 단기 실적은 다소 둔화했지만, FDA 승인과 임상 데이터가 이어지면서 시장은 이 회사를 단순한 희귀질환 제약사가 아니라 차세대 바이오 플랫폼 기업으로 다시 평가할 가능성이 커지고 있다.