유니큐어($QURE) FDA 우선심사…심사 목표일 2027년 5월

유니큐어(uniQure, $QURE)의 헌팅턴병 유전자치료 후보물질 허가 신청이 미국 식품의약국(FDA)의 우선심사 대상으로 지정됐다. FDA가 정한 심사 목표 조치일은 2027년 5월 1일이다.

유니큐어는 2일 발표문에서 FDA가 이페준티르진 이닐파르보벡(AMT-130)의 생물의약품 허가 신청(BLA)을 접수하고 우선심사로 지정했다고 밝혔다. 회사는 헌팅턴병 진행을 늦추는 치료제로 신속승인을 신청했다. 유니큐어 발표문

우선심사는 FDA가 신청을 우선순위에 두고 검토하는 절차다. 지정만으로 의약품이 승인되는 것은 아니며, FDA는 우선심사가 승인에 필요한 과학·의학적 기준을 바꾸지 않는다고 설명한다. FDA 우선심사 안내

FDA는 접수 안내에서 이 신청을 자문위원회 회의에서 논의하는 방안을 잠정 검토한다고 밝혔다. 회의 날짜는 정해지지 않았으며, 심사 목표 조치일은 자문위원회 일정과 별도로 설정된 FDA의 심사 결과 목표일이다.

헌팅턴병은 운동·인지·행동 기능이 점차 손상되는 유전성 신경퇴행성 질환이다. AMT-130은 마이크로RNA를 이용해 헌팅틴 유전자의 발현을 억제하도록 설계됐다. MRI 유도 뇌수술로 뇌의 선조체에 한 차례 투여하는 방식이다.

유니큐어는 AMT-130이 승인되면 헌팅턴병 진행을 늦추는 첫 치료제가 될 수 있다고 밝혔다. 이는 회사가 제시한 가능성으로, 실제 치료 효과와 허가 여부는 FDA 심사를 거쳐야 한다.

이번 BLA는 기존 1·2상 시험의 36개월 추적 자료를 근거로 제출됐다. 유니큐어는 치료 환자의 결과를 Enroll-HD 자연사 자료에서 선정한 외부 대조군과 비교했다.

외부 대조군은 같은 임상시험에서 무작위 배정한 대조군이 아니라 별도의 자연사 자료에서 선정한 비교 집단이다. 따라서 치료군과 외부 대조군의 차이를 해석할 때는 자료 구성도 함께 살펴야 한다.

이후 공개된 48개월 추적 결과는 BLA 제출 뒤 확보돼 이번 신청 자료에 포함되지 않았다. 유니큐어가 9월 29일 미 증권거래위원회(SEC)에 제출한 자료에는 고용량 투여군의 결과가 담겼다. SEC 제출 자료

고용량 투여 환자 12명의 복합 헌팅턴병 평가척도(cUHDRS) 기준 질병 진행 속도는 외부 대조군보다 44% 느렸다. 그러나 통계적으로 유의하지 않았고 p값은 0.144였다.

총기능능력(TFC)은 환자의 일상 기능을 평가하는 지표다. 48개월 자료에서 TFC 기준 질병 진행 둔화율은 61%였고 명목 p값은 0.008이었다.

유니큐어는 48개월 외부 대조군 자료의 결측률이 53%였다고 밝혔다. 회사는 결측 때문에 치료 효과가 실제보다 작게 나타났을 가능성이 있다고 설명했다.

레딧(Reddit) 헌팅턴병 커뮤니티에서 4년 추적 자료를 논의한 이용자들은 작은 표본과 외부 대조군의 결측률을 들어 신중한 해석을 주문했다. 기능 지표의 차이를 긍정적으로 보면서도 추가 근거가 필요하다는 의견도 나왔다. 레딧 토론

유니큐어는 약 200명을 등록하는 확증시험을 준비하고 있다. 후보물질 투여군과 표준치료군을 2대 1로 무작위 배정하고, 36개월 시점의 TFC를 주요 평가변수로 삼는 설계다. 회사는 2일 발표문에서 2026년 말까지 미국에서 환자 선별을 시작할 계획이라고 밝혔다.