브릿지바이오(BBIO), 희귀질환 임상 연쇄 성공…FDA 승인 기대 급부상

미국 바이오 기업 브릿지바이오 파마(BridgeBio Pharma, BBIO)가 난치성 희귀질환 치료제 개발에서 잇따른 ‘성과’를 내며 글로벌 시장의 주목을 받고 있다. 최근 ‘연골무형성증’ 치료제부터 심근병증, 근이영양증 치료제까지 주요 파이프라인에서 임상 성공과 규제 진전이 이어지며 FDA 승인 기대감이 한층 높아지는 분위기다.

브릿지바이오는 3상 임상 ‘PROPEL 3’에서 경구용 인피그라티닙이 연골무형성증을 앓는 소아 환자들의 키 성장과 신체 비율 개선, 팔 길이 증가 등 주요 지표를 모두 충족했다고 밝혔다. 해당 결과는 세계 최고 권위 의학 학술지 뉴잉글랜드저널오브메디슨(NEJM)에 게재됐으며, 회사는 2026년 3분기부터 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)에 순차적으로 허가 신청을 진행할 계획이다. 업계에서는 “희귀 유전질환 치료 영역에서 실질적 삶의 질 개선을 입증한 사례”라는 평가가 나온다.

또 다른 핵심 파이프라인인 BBP-418 역시 ‘LGMD2I/R9’로 불리는 희귀 근이영양증 치료제로서 FDA의 우선 심사(Priority Review)를 받게 됐다. 3상 ‘FORTIFY’ 임상 중간 결과에서 치료군은 기능 개선을 보인 반면, 위약군은 악화되는 대조적 결과가 확인되면서 기대를 높였다. FDA는 2026년 11월 27일을 목표 심사일(PDUFA)로 설정했으며, 업계에서는 승인 시 해당 질환 최초 치료제가 될 가능성에 주목하고 있다.

이와 함께 저칼슘혈증 질환 ‘ADH1’ 치료제 엔칼러렛(encaleret)도 3상 ‘CALIBRATE’ 임상에서 주요 지표를 충족하며 FDA 신약 허가 신청(NDA)이 제출됐다. 임상 결과 약물 투여 환자의 76%가 목표 칼슘 수치를 달성해 기존 치료법 대비 효과를 크게 상회했다. 회사 측은 2027년 초 미국 출시를 목표로 하고 있으며, 유럽 승인 절차도 병행할 예정이다.

심혈관 질환 치료제 분야에서도 성과가 이어졌다. 트랜스티레틴 심근병증(ATTR-CM) 치료제 아코라미디스는 사망률 감소와 심부전 악화 위험 감소 등 ‘질병 변형 효과’를 입증했다. 해당 약물은 이미 미국과 유럽 등 주요 시장에서 승인됐으며, 브라질에서도 판매 허가를 추가로 획득했다. 특히 기존 치료제 대비 심혈관 입원율 감소 효과가 확인되면서 경쟁력 강화가 기대된다.

재무적으로도 안정적인 흐름을 보이고 있다. 브릿지바이오는 2026년 1분기 약 1억9,450만 달러(약 2,800억 원)의 매출을 기록했으며, 약 9억4,020만 달러(약 1조 3,500억 원)의 현금을 확보하고 있다. 이사회는 5억 달러(약 7,200억 원) 규모의 자사주 매입도 승인하며 주주 환원 정책을 강화했다.

한편 브릿지바이오는 신규 인력 확보를 위해 제한부 주식(RSU) 기반 보상도 확대하고 있다. 2026년 5월과 6월에 걸쳐 총 수십 명 규모의 신규 직원에게 주식 보상 패키지를 지급하며 연구개발 인력 확충에 속도를 내고 있다.

월가에서는 브릿지바이오의 전략을 두고 “다수의 희귀질환을 겨냥한 ‘포트폴리오형 바이오 기업’으로 진화하고 있다”며 “여러 파이프라인이 동시에 상업화 단계에 진입할 경우 기업 가치 재평가가 본격화될 것”이라고 분석했다.

코멘트 브릿지바이오는 임상 성공과 규제 진전을 동시에 확보하며 ‘멀티 블록버스터’ 가능성을 입증하는 단계에 진입했다. 향후 FDA 승인 결과에 따라 글로벌 희귀질환 치료 시장에서 입지가 크게 달라질 것으로 전망된다.