Dyne Therapeutics, 희귀 질환 치료제 임상시험 돌입 및 시장 독점권 기대

Dyne Therapeutics는 최근 마이오토닉 디스트로피 타입 1(DM1)에 대한 z-basivarsen의 Phase 3 HARMONIA 시험을 시작했다. 이 무작위 이중맹검 시험은 전 세계적으로 진행되며, 16세 이상의 참가자 약 150명을 대상으로 6.8mg/kg의 초회용량 또는 플라시보를 8주 간격으로 48주 동안 투여한다. 주요 목표는 49주째에 다섯 번 앉았다 일어나기를 측정하는 것이다. 부차적인 평가 항목으로 근육 기능, CNS 도메인, 환자 및 임상의가 보고한 결과가 포함되며, 이는 FDA와의 협의를 통해 승인 지원 신청에 사용될 예정이다.

Dyne은 또한 Duchenne 근 이영양증에 대한 z-rostudirsen의 Phase 1/2 DELIVER 시험의 24개월 심폐 분석 결과를 보고했다. 24개월 동안 FVC%p, 원주 변형, 좌심실 박출율 등에서 자연적인 감소 예상치와 비교해 개선이 나타났다. 안전성 데이터는 주로 발열과 두통으로 경미한 부작용들이 있었다. 이 연구 결과는 2026 MDA 클리니컬 앤 사이언티픽 컨퍼런스에서 발표되었다.

이 밖에 2025년 4분기 및 연간 실적을 발표하면서 z-rostudirsen의 긍정적인 임상 결과와 함께 2026년 2분기 생물학적 약품 허가신청(BLA)을 계획 중이라고 밝혔다. 회사는 연말 기준으로 11억 달러의 현금을 보유하고 있으며, 2028년 1분기까지 운영 자금을 확보하고 있다고 설명했다.

경영진이 여러 투자자 컨퍼런스에 참여할 예정이며, 웹캐스트는 Dyne의 투자 및 언론 웹사이트에서 제공된다. 또한 Duchenne 근 이영양증(DMD), 마이오토닉 디스트로피 타입 1(DM1), 폼페병에 대한 발표가 예정되어 있다.

2026년 1월 20일, 일본 후생노동성으로부터 마이오토닉 디스트로피 타입 1 치료에 대한 z-basivarsen이 희귀의약품 지정을 받았다고 발표했다. 이로 인해 최대 10년간 시장 독점권을 확보할 가능성이 열렸다.

임원 임명도 있었다. 2025년 12월 23일 비크람 카르나니가 이사로 임명됐으며, 그의 상업적 경험이 디안의 상업화 과정을 지원할 것이라고 전했다.

마지막으로, 2025년 12월 11일에는 주식 공개 발행을 통해 약 4억 2500만 달러의 수익을 거두었다고 발표했다. 모든 주식은 Dyne에 의해 판매되었고, 추가 주식 발행 옵션도 제공된 바 있다.