애로우헤드(ARWR), 중성지방 83% 낮췄다…RNAi ‘플로자시란’ 글로벌 확장 가속

애로우헤드 파마슈티컬스(ARWR)가 고중성지방혈증 치료제 ‘플로자시란’과 RNA 간섭(RNAi) 플랫폼을 앞세워 임상 성과, 규제 승인, 자금 조달까지 잇달아 성과를 내며 심혈관·대사 질환 시장 공략을 가속화하고 있다. 장기 임상에서 확인된 ‘지속 효과’와 글로벌 승인 확대, 그리고 공격적인 파이프라인 확장은 향후 실적 가시성을 높이는 핵심 변수로 떠오른다.

애로우헤드는 28일(현지시간) 미국심장학회(ACC) 연례 학술대회에서 공개한 2년 연장 임상 결과에서 플로자시란이 중증 고중성지방혈증 환자의 중성지방을 중앙값 기준 ‘83% 감소’시켰다고 밝혔다. 환자의 96%는 중성지방 수치를 500mg/dL 미만으로 낮췄으며, 2년 동안 급성 췌장염 발생 사례는 보고되지 않았다. 잔여 콜레스테롤, 비HDL 콜레스테롤, ApoB 역시 유의미하게 감소해 기존 지질 지표 전반에서 개선 효과가 확인됐다. 안전성 프로파일은 기존 임상과 일관된 수준을 유지했다.

이 같은 임상 성과는 플로자시란의 상업화 확장과 맞물리고 있다. 회사는 가족성 킬로미크론혈증(FCS) 치료제로 개발된 ‘리뎀플로(REDEMPLO)’가 미국과 캐나다에 이어 중국에서도 승인받았다고 밝혔다. 중국 국가약품감독관리국(NMPA) 승인은 사노피와의 협력 하에 이뤄졌으며, 이번 승인으로 애로우헤드 자회사에는 1,000만 달러(약 144억 원)의 마일스톤이 지급된다. 해당 치료제는 3개월에 한 번 피하 주사로 투여되는 siRNA 기반 치료제다.

캐나다 승인 역시 3상 PALISADE 임상 데이터를 기반으로 이뤄졌다. 25mg 용량 기준 12개월 동안 중성지방이 ‘80% 감소’해 위약군의 17% 감소 대비 뚜렷한 차이를 보였으며, 급성 췌장염 발생률도 상대적으로 낮았다. 업계에서는 고위험 희귀질환 영역에서 siRNA 치료제가 ‘표준 치료 대안’으로 자리잡을 가능성에 주목하고 있다.

연구개발 측면에서도 공격적인 행보가 이어지고 있다. 애로우헤드는 두 개의 유전자를 동시에 억제하는 이중 기능 RNAi 후보물질 ‘ARO-DIMER-PA’의 임상 1/2a상에 첫 환자 투여를 시작했다. 해당 후보물질은 PCSK9과 APOC3를 동시에 표적해 LDL 콜레스테롤과 중성지방을 함께 낮추는 것이 특징이다. 전임상에서는 비HDL 콜레스테롤과 LDL-C 모두에서 강력한 감소 효과를 보였다.

비만 치료 영역에서도 성과가 확인됐다. RNAi 기반 후보물질 ARO-INHBE는 티르제파타이드 병용 시 16주 기준 체중을 평균 9.4% 감소시켜 단독 투여 대비 두 배 가까운 효과를 기록했다. 내장 지방(-23.2%), 간 지방(-76.7%) 감소 등 대사 지표 개선도 동반됐다. 또 다른 후보물질 ARO-ALK7 역시 지방 조직 내 mRNA를 88% 억제하며 유효성을 입증했다.

재무 기반 역시 강화됐다. 애로우헤드는 전환사채 및 주식 공모를 통해 총 9억3,000만 달러(약 1조 3,392억 원)를 조달했으며, 6억2,500만 달러(약 9,000억 원) 규모의 전환사채와 추가 지분 발행을 병행했다. 2026 회계연도 1분기 매출은 2억6,400만 달러(약 3,802억 원), 순이익은 3,080만 달러(약 444억 원)를 기록했고, 현금성 자산은 9억1,660만 달러(약 1조 3,198억 원)로 집계됐다.

시장에서는 애로우헤드의 RNAi 플랫폼 ‘확장성’에 주목한다. 심혈관, 대사질환, 비만까지 아우르는 포트폴리오는 단일 치료제가 아닌 ‘플랫폼 기업’으로서의 가치를 강화한다는 평가다. 한 바이오 투자 전문가는 “플로자시란의 장기 데이터는 단순한 효능을 넘어 상업화 지속성을 입증한 것”이라며 “다중 적응증 확장이 가능한 RNAi 기술이 중장기 성장의 핵심 동력”이라고 진단했다.

코멘트 애로우헤드는 임상 데이터, 승인, 자금 조달이라는 세 축을 동시에 강화하며 바이오텍의 전형적인 성장 경로를 빠르게 밟고 있다. 특히 ‘지속 효과’가 입증된 RNAi 치료제는 만성질환 치료 패러다임을 바꿀 잠재력이 있다는 점에서 향후 시장 재평가 가능성이 주목된다.