아센디스 파마(ASND) 트랜스콘 PTH, 3년 효과 입증…“치료 패러다임 전환”

트랜스콘 PTH(TransCon PTH)가 부갑상선기능저하증 치료에서 장기간에 걸친 ‘지속 효과’를 입증하며 글로벌 바이오 업계의 주목을 받고 있다. 아센디스 파마(Ascendis Pharma, ASND)는 3상 임상 ‘PaTHway’ 시험 182주차 결과를 통해 트랜스콘 PTH가 주요 장기 기능과 삶의 질을 동시에 개선하며 기존 치료 의존도를 크게 낮췄다고 13일(현지시간) 밝혔다.

이번 임상은 성인 부갑상선기능저하증 환자 82명을 대상으로 진행됐으며, 약 3년 6개월 동안 치료 효과와 안전성을 추적 관찰했다. 그 결과 ‘다중 지표 반응률’은 86%에 달했고, 전체 환자의 89%가 최종 시험까지 참여하며 치료 지속 가능성도 입증됐다.

핵심 지표를 보면, 환자의 89%가 정상 범위의 혈청 칼슘 수치를 유지했고 평균 수치는 8.8mg/dL로 나타났다. 특히 모든 환자가 활성 비타민 D 복용에서 완전히 독립했으며, 96%는 하루 600mg 이하의 칼슘만으로 관리가 가능했다. 기존 치료의 부담을 사실상 제거했다는 점에서 ‘치료 패러다임 전환’이라는 평가가 나온다.

신장 기능 개선도 두드러졌다. 사구체여과율(eGFR)은 평균 80.2mL/min/1.73㎡로, 기저 대비 11.0mL/min 상승했다. 일반적으로 연령 증가에 따라 신장 기능이 저하되는 흐름과 달리, 꾸준한 개선 이후 안정적인 유지가 확인됐다. 24시간 요중 칼슘 역시 26주 이내 정상화된 뒤 장기간 유지됐다.

환자 삶의 질 개선도 임상의 중요한 성과로 꼽힌다. HPES와 SF-36 지표 모두에서 신체적 피로, 인지 기능 저하, 일상 활동 제한 등 주요 증상이 빠르게 개선됐으며, 이러한 변화는 182주까지 지속됐다. 골밀도(BMD) 역시 초기 비정상적으로 높은 수치에서 정상 범위로 조정되며 뼈 건강의 균형 회복이 확인됐다.

안전성 측면에서도 긍정적이다. 대부분의 이상반응은 경미하거나 중등도였으며 약물로 인한 치료 중단 사례는 없었다. 장기간 투여에도 항-PTH 항체가 발생하지 않은 점 역시 주목된다.

알리야 칸(Aliya Khan) 맥마스터대 교수는 “트랜스콘 PTH는 내인성 부갑상선호르몬의 작용을 정교하게 재현해 질환의 신체적, 정신적 부담을 실질적으로 완화했다”며 “삶의 질 개선 효과는 기존 치료로는 달성하기 어려운 수준”이라고 평가했다.

에이미 슈(Aimee Shu) 아센디스 파마 최고의학책임자 역시 “질환 원인과 관계없이 주요 생화학 지표와 골격 건강을 정상화하고 신장 기능과 삶의 질까지 향상시키는 결과가 확인됐다”며 “글로벌 환자 치료 옵션 확대에 계속 집중할 것”이라고 밝혔다.

트랜스콘 PTH는 하루 한 번 투여하는 지속형 부갑상선호르몬 전구약물로, 체내에서 24시간 안정적으로 작용하도록 설계됐다. 현재 ‘요르비패스(YORVIPATH)’라는 제품명으로 미국과 유럽 등 주요 시장에서 승인받아 사용되고 있다. 이번 결과는 부갑상선기능저하증 치료에서 장기 효능과 안전성을 동시에 입증한 사례로, 향후 시장 확대 가능성에 대한 기대를 키우고 있다.