인텔리아(NTLA), CRISPR 치료제 3상서 발작 87% 감소…FDA 승인·상업화 ‘가시권’

유전자 편집 기반 치료제 개발사 인텔리아 테라퓨틱스(NTLA)가 크리스퍼(CRISPR) 기술을 앞세워 임상과 상업화 단계에서 가시적인 진전을 보이고 있다. 특히 유전성 혈관부종 치료제 ‘론보주란 지클루메란(lonvo-z)’의 임상 3상 결과가 잇따라 긍정적으로 나오면서 상업 출시 기대감이 커지는 분위기다.

인텔리아 테라퓨틱스는 최근 유전성 혈관부종 환자를 대상으로 한 3상 HAELO 임상에서 lonvo-z가 위약 대비 월 평균 발작 횟수를 87% 줄였다고 밝혔다. 치료군의 평균 월간 발작률은 0.26회로, 위약군의 2.10회 대비 유의미한 개선을 보였다. 전체 환자의 62%는 발작과 추가 치료 모두 없이 유지된 것으로 나타났다. 회사 측은 안전성 측면에서도 ‘중대한 이상반응이 보고되지 않았다’고 강조했다.

이 같은 결과를 기반으로 인텔리아는 미국 식품의약국(FDA)에 대한 롤링 방식의 생물학적제제 허가(BLA) 신청 절차를 이미 개시했다. 회사는 2026년 하반기 신청을 완료하고, 승인 시 2027년 상반기 미국 시장 출시를 목표로 하고 있다. 업계에서는 인비보(in vivo) 유전자 편집 치료제가 상업화 단계에 진입하는 첫 사례가 될 가능성에 주목하고 있다.

재무 상황도 안정적인 흐름을 보이고 있다. 인텔리아는 2026년 1분기 기준 현금 및 현금성 자산과 시장성 증권이 5억1720만 달러(약 7,450억 원)에 달하며, 4월 진행한 유상증자를 통해 약 2억700만 달러(약 2,981억 원)를 추가 확보했다. 회사는 이 자금을 바탕으로 최소 2028년까지 운영이 가능할 것으로 내다봤다. 같은 기간 순손실은 9620만 달러(약 1,385억 원)로 전년 대비 축소됐다.

인텔리아는 자본시장 접근도 병행하고 있다. 최근 1억8000만 달러(약 2,592억 원) 규모의 보통주 공모를 완료했으며, 제퍼리스, 골드만삭스, 씨티그룹이 공동 주관사로 참여했다. 앞서 최대 1억5000만 달러(약 2,160억 원) 규모의 공모 계획도 발표하는 등 임상 확대와 상업화를 위한 자금 확보에 속도를 내고 있다.

이와 함께 인력 확보를 위한 주식 보상도 이어지고 있다. 인텔리아는 2026년 들어 신규 직원들에게 제한부 주식(RSU) 형태의 보상 패키지를 부여했으며, 이는 나스닥 규정에 따른 고용 유인 조치로 설명된다. 해당 보상은 3년에 걸쳐 단계적으로 확정된다.

업계 전문가들은 인텔리아의 행보를 두고 ‘유전자 치료 시장의 판도를 바꿀 전환점’이 될 수 있다고 평가한다. 특히 lonvo-z가 단회 투여로 장기 효과를 기대할 수 있다는 점에서 기존 반복 치료 중심 시장 구조를 흔들 가능성이 크다는 분석이 나온다. 코멘트 “지속적인 임상 성공과 규제 승인 여부가 향후 기업 가치의 핵심 변수로 작용할 것”이라는 진단이다.

인텔리아는 향후 글로벌 학회와 투자자 컨퍼런스를 통해 추가 임상 데이터를 공개할 계획이다. 터키 이스탄불에서 열리는 EAACI 2026 학회에서는 lonvo-z의 추가 3상 데이터가 발표될 예정이며, 유럽 환자의 치료 부담을 다룬 연구도 함께 공개된다. 시장에서는 이러한 데이터 축적이 상업화 성공 가능성을 좌우할 핵심 요소로 보고 있다.