파밍그룹(PHARM), 희귀질환 치료제 美 FDA 소아 승인 추진…유럽 허가까지 ‘성장 가속’

파밍 그룹(PHARM)이 희귀질환 치료제 ‘조엔자’의 적응증 확대와 글로벌 승인 확대를 잇달아 추진하며 미국 및 유럽 시장 공략에 속도를 내고 있다. 특히 미국 식품의약국(FDA)이 소아 환자 대상 허가 신청을 접수하면서 최대 시장에서 성장 모멘텀이 강화될 전망이다.

파밍 그룹은 최근 조엔자(성분명 레니올리십)의 소아 적응증 확대를 위한 보완신약허가신청(sNDA)이 FDA에 접수됐다고 밝혔다. 이번 신청은 체중 27kg 이상 4~11세 소아 환자를 대상으로 하루 두 차례 40mg 또는 50mg 투여를 승인받기 위한 내용으로, FDA는 2026년 10월 24일을 목표 심사일(PDUFA)로 설정했다. 승인이 이뤄질 경우 조엔자는 미국에서 APDS(활성화 PI3K 델타 증후군)를 치료하는 최초의 소아용 치료제가 된다. 해당 서류에는 지난 1월 보완요구서(CRL) 이후 요청된 추가 분석 데이터가 포함됐으며, 임상 3상 결과 림프절 비대 및 미성숙 B세포 개선 효과와 함께 중대한 약물 관련 부작용이 없었던 것으로 나타났다.

유럽 시장에서도 성과가 이어지고 있다. 파밍은 유럽연합 집행위원회로부터 12세 이상 APDS 환자를 대상으로 조엔자의 판매 허가를 획득했으며, 이는 EU에서 승인된 유일한 치료제라는 점에서 의미가 크다. 독일을 시작으로 2026년 3분기 출시가 예상되며, 이후 국가별 보험 등재 절차를 거쳐 유럽 전역으로 확대될 예정이다. 이번 승인은 임상 2/3상 및 장기 연장 연구 데이터를 기반으로 이뤄졌으며, 노르웨이, 아이슬란드, 리히텐슈타인을 포함한 유럽 경제권 전반에 적용된다.

실적 측면에서는 성장과 과제가 동시에 나타났다. 파밍의 2026년 1분기 매출은 7,240만 달러(약 1,043억 원)로 전년 대비 8% 감소했다. 기존 주력 제품인 루코네스트 매출이 감소한 반면 조엔자는 34% 증가한 1,410만 달러를 기록하며 성장세를 보였다. 회사는 2026년 연간 매출 가이던스를 4억500만~4억2,500만 달러(약 5,832억~6,120억 원)로 유지했으며, 영업현금흐름은 200만 달러 흑자를 기록했다.

연구개발 부문에서도 진전이 이어지고 있다. 조엔자의 소아 적응증 확대와 함께 면역결핍 질환 대상 임상 2상 시험이 진행 중이며, 2026년 하반기 주요 데이터 발표가 예정돼 있다. 또한 핵심 파이프라인인 나파지몬 연구는 환자 등록을 완료했다. 학술적으로는 2026년 임상면역학회에서 장기 안전성, 유효성, 환자 부담 감소 등 다양한 데이터를 공개하며 치료 가치 입증에도 나섰다.

한편 파밍은 주주총회에서 외부 감사인 선임, 비상임 이사 보상 체계 개편, 자사주 발행 및 매입 권한 연장 등 주요 안건을 승인받았다. 경영진은 투자자 소통을 강화하기 위해 글로벌 헬스케어 콘퍼런스와 투자자 행사에도 적극 참여하고 있다.

시장에서는 조엔자를 중심으로 한 ‘희귀질환 치료제’ 전략이 파밍의 중장기 성장 동력으로 자리잡고 있다는 평가가 나온다. 다만 기존 제품 매출 감소를 얼마나 빠르게 상쇄할 수 있을지가 향후 기업 가치의 핵심 변수로 지목된다.