리제네론, 흑색종 3상은 벽…실적·유전자치료제 승인·약가 합의로 반등

리제네론($REGN)이 최근 발표한 주요 소식을 종합하면, 항암제 임상에서는 기대에 못 미친 결과가 나왔지만 실적과 신약 허가, 가격 정책, 사회적 책임 부문에서는 뚜렷한 진전을 보였다. 특히 유전자 치료제 ‘오타르메니’와 듀피젠트의 적응증 확대, 1분기 호실적은 회사의 성장 동력을 다시 확인시켰다.

가장 주목된 대목은 절제 불가능하거나 전이된 흑색종 1차 치료를 겨냥한 3상 임상이다. 리제네론은 피아닐리맙과 세미플리맙 병용요법을 키트루다 성분의 펨브롤리주맙과 비교했지만, 1차 평가변수인 무진행생존기간(PFS)에서 통계적 유의성을 확보하지 못했다. 고용량 병용군의 중간 무진행생존기간은 11.5개월로 펨브롤리주맙 6.4개월보다 수치상 5.1개월 길었지만, 통계적으로는 의미 있는 차이로 인정받지 못했다. 저용량 병용군은 9.6개월, 세미플리맙 단독군은 6.3개월이었다. 회사는 새로운 안전성 신호는 없었다고 밝혔고, 현재 옵두알라그와 정면 비교하는 별도 3상 임상을 진행 중이다.

다만 사업 전반의 흐름은 비교적 견조했다. 리제네론의 2026년 1분기 총매출은 36억500만달러로 전년 동기 대비 19% 증가했다. 원화로는 약 5조4,075억원 규모다. GAAP 기준 주당순이익은 6.75달러, 비GAAP 기준 주당순이익은 9.47달러로 집계됐다. 사노피가 기록한 듀피젠트 글로벌 매출은 49억달러로 33% 늘었고, 미국 내 아일리아 HD 매출도 4억6,800만달러로 52% 증가했다. 회사는 최대 30억달러 규모의 자사주 매입도 새로 승인했다.

제품 허가와 적응증 확대도 이어졌다. 미국 식품의약국(FDA)은 OTOF 유전자 변이에 따른 중증~고도 감각신경성 난청 치료제 ‘오타르메니’를 가속 승인했다. 이는 해당 질환을 겨냥한 첫 유전자 치료제로, 리제네론은 미국 내 환자에게 이를 무상 제공하겠다고 밝혔다. CHORD 임상시험에서는 24주 시점 1차 평가변수 반응률이 80%였고, 더 긴 추적 관찰에서는 평가 가능한 환자의 42%가 정상 청력에 도달한 것으로 나타났다. 다만 정식 승인 전환을 위해서는 확인 임상 데이터가 추가로 요구될 수 있다.

듀피젠트도 적응증을 넓혔다. FDA는 2026년 4월 22일, H1 항히스타민제를 써도 증상이 남는 2~11세 만성 자발성 두드러기 환자에 대해 듀피젠트를 승인했다. 안전성은 기존 적응증에서 확인된 수준과 대체로 일치했다. 또 성인 호산구성 식도염(EoE) 대상 4상 REMODEL 연구에서는 24주 기준 식도 기능과 내시경, 조직학적 지표가 위약 대비 개선된 것으로 발표됐다. 식도 팽창성은 위약 대비 1.30mm 개선됐고, 내시경 EREFS 점수는 4.96점 더 낮아졌다. 모두 통계적으로 유의했다.

희귀질환 파이프라인도 진전을 보였다. 리제네론은 전신 중증근무력증(gMG) 치료 후보물질 ‘셈디시란’의 3상 NIMBLE 결과를 공개하며, 12주마다 한 번 피하주사하는 방식으로 빠르고 지속적인 질환 조절 효과를 확인했다고 밝혔다. 24주 시점에서 MG-ADL은 위약 대비 2.3점, QMG는 2.8점 개선됐다. 회사는 2026년 1분기 미국 규제당국에 허가 신청을 제출했으며, 유럽 신청도 연내 추진할 계획이다.

정책과 대외 이미지 측면에서도 눈에 띄는 변화가 있었다. 리제네론은 4월 23일 미국 정부와 일부 약가 인하 및 접근성 확대에 합의했다고 밝혔다. 여기에는 오타르메니의 미국 내 무상 공급, 메디케이드 약가 인하, 향후 미국 약가를 주요 선진국 수준에 맞추는 방안, 트럼프 대통령이 추진하는 TrumpRx.gov를 통한 프랄루언트 공급, 3년간 관세 부담 완화, 90억달러 이상 규모의 미국 내 생산·연구개발 투자 계획이 포함됐다. 원화 기준으로는 13조5,000억원이 넘는 투자 약속이다.

회사는 지속가능경영 평가에서도 성과를 냈다. 리제네론은 2026년 5월 8일 다우존스 베스트-인-클래스 월드 지수와 북미 지수에 포함됐다. 전 세계적으로 이름을 올린 바이오 기업은 8곳뿐이며, 미국 바이오 기업 중에서는 4곳 중 하나다. 회사는 2030년까지의 새로운 사회적 책임 목표도 제시했고, 2017년부터 2036년까지 총 3억달러, 약 4,500억원 규모의 STEM 지원 계획도 재확인했다.

교육 분야 행보도 이어졌다. 리제네론과 미국 과학협회는 2026년 리제네론 국제 과학·공학 경진대회 수상자를 발표했다. 67개국 이상에서 모인 1,700명 넘는 학생들이 총 700만달러 이상의 상금을 받았고, 최상위 상금은 1만달러에서 10만달러 규모로 책정됐다.

물론 부담 요인도 있다. 회사는 아일랜드 리머릭 공장의 생산 차질이 매출총이익률에 영향을 줬다고 설명했고, 일부 충전·마감 공정 관련 승인 절차도 남아 있다고 밝혔다. 여기에 흑색종 3상에서 무진행생존기간(PFS) 유의성을 확보하지 못한 점은 면역항암 포트폴리오 확대 기대를 다소 낮추는 변수다.

그럼에도 전반적으로 보면 리제네론은 ‘임상 하나의 아쉬움’보다 사업 전반의 확장성이 더 부각된 분기였다. 핵심 상업 제품의 성장, 유전자 치료제의 첫 승인, 듀피젠트의 적응증 확대, 약가 및 접근성 정책 변화까지 겹치면서 2026년 들어 회사의 전략적 방향성은 한층 선명해졌다는 평가가 나온다.