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Dyne Therapeutics, DM1 신약 개발 위한 3상 임상시험 본격화
김민준 기자
Dyne Therapeutics가 제1형 근긴장성 이영양증 환자를 위한 3상 HARMONIA 임상시험을 시작했다. zeleciment basivarsen의 효과를 평가하기 위해 FDA와 협력하여 설계된 연구이다.
Dyne Therapeutics는 유전적 요인에 의해 발생하는 신경근육 질환을 앓고 있는 환자들에게 기능향상을 목표로 하는 임상 단계의 기업으로, 최근 제3상 HARMONIA 임상시험을 시작한다고 밝혔다. 이 시험은 제1형 근긴장성 이영양증(DM1) 환자를 대상으로 zeleciment basivarsen(DYNE-101)이라는 후보 약물을 평가하는 것이다. 본 시험의 디자인은 2026년 3월 11일 열리는 근육병 협회 임상 및 과학 회의에서 발표될 예정이다.
Dyne의 최고 의학 책임자 Doug Kerr 박사는 "근긴장성 이영양증 임상 연구 분야에 기여하게 되어 기쁘다"며, HARMONIA가 zeleciment basivarsen의 잠재적인 이점을 입증할 수 있는 기회가 될 것이라고 설명했다. 이번 연구는 FDA와 협력하여 설계되었으며, 임상적 유의성을 지닌 기능적 측정치를 주요 평가 요소로 삼고 있다.
HARMONIA는 전 세계적으로 진행되는 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 제3상 임상시험으로, 다중 시스템 효능, 안전성 및 내약성을 평가하는 것이 목적이다. 총 150명의 16세 이상 참여자들이 등록될 예정이며, 이들은 6.8mg/kg의 약물이나 위약을 8주마다 한 번 투여받게 된다. 주요 평가 기준은 49주차에 시행되는 '5번 앉았다 일어나기 테스트(5xSTS)'의 변화이다. 이 테스트는 DM1의 핵심적 손상 영역인 하지 근력, 균형, 체간 근력을 반영한다.
ADN-101은 DM1 환자에게 기능적 향상을 제공하기 위해 개발된 ASO(antisense oligonucleotide) 기반 치료제이다. 이 약물은 독성 핵 RNA를 감소시키기 위해 작용하며, 미국 FDA로부터 획기적 치료제, 희귀약 및 패스트트랙 지정을 받은 바 있다.
현재 우호적인 평가를 받고 있는 이 연구가 DM1 환자들에게 큰 도움이 될 것이라는 기대가 높아지고 있다.
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