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Dyne Therapeutics는 유전적 요인에 의해 발생하는 신경근육 질환을 앓고 있는 환자들에게 기능향상을 목표로 하는 임상 단계의 기업으로, 최근 제3상 HARMONIA 임상시험을 시작한다고 밝혔다. 이 시험은 제1형 근긴장성 이영양증(DM1) 환자를 대상으로 zeleciment basivarsen(DYNE-101)이라는 후보 약물을 평가하는 것이다. 본 시험의 디자인은 2026년 3월 11일 열리는 근육병 협회 임상 및 과학 회의에서 발표될 예정이다.
Dyne의 최고 의학 책임자 Doug Kerr 박사는 "근긴장성 이영양증 임상 연구 분야에 기여하게 되어 기쁘다"며, HARMONIA가 zeleciment basivarsen의 잠재적인 이점을 입증할 수 있는 기회가 될 것이라고 설명했다. 이번 연구는 FDA와 협력하여 설계되었으며, 임상적 유의성을 지닌 기능적 측정치를 주요 평가 요소로 삼고 있다.
HARMONIA는 전 세계적으로 진행되는 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 제3상 임상시험으로, 다중 시스템 효능, 안전성 및 내약성을 평가하는 것이 목적이다. 총 150명의 16세 이상 참여자들이 등록될 예정이며, 이들은 6.8mg/kg의 약물이나 위약을 8주마다 한 번 투여받게 된다. 주요 평가 기준은 49주차에 시행되는 '5번 앉았다 일어나기 테스트(5xSTS)'의 변화이다. 이 테스트는 DM1의 핵심적 손상 영역인 하지 근력, 균형, 체간 근력을 반영한다.
ADN-101은 DM1 환자에게 기능적 향상을 제공하기 위해 개발된 ASO(antisense oligonucleotide) 기반 치료제이다. 이 약물은 독성 핵 RNA를 감소시키기 위해 작용하며, 미국 FDA로부터 획기적 치료제, 희귀약 및 패스트트랙 지정을 받은 바 있다.
현재 우호적인 평가를 받고 있는 이 연구가 DM1 환자들에게 큰 도움이 될 것이라는 기대가 높아지고 있다.
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