리듬 파마, 프라더-윌리 2상 중간서 BMI·과식 행동 개선…3상 진입 힘 실리나

리듬 파마슈티컬스($RYTM)가 프라더-윌리 증후군(PWS) 환자를 대상으로 진행한 세트멜라노타이드의 임상 2상 6개월 중간 결과에서 긍정적 신호를 내놨다. 체질량지수(BMI) 감소와 체지방 축소, 과식 행동 개선이 함께 확인되면서 3상 진입 가능성에 힘이 실리는 분위기다.

회사는 해당 데이터를 6월 13일부터 16일까지 미국 시카고에서 열린 내분비학회 ‘ENDO 2026’에서 발표했다. 이번 중간 분석은 환자 17명을 대상으로 이뤄졌으며, 평균 BMI 감소와 함께 제지방량은 유지된 채 체지방이 줄어든 것으로 나타났다. 여기에 프라더-윌리 증후군의 핵심 증상으로 꼽히는 ‘과식 충동’과 불안 관련 지표도 개선됐고, 안전성은 기존 세트멜라노타이드 프로필과 대체로 일치했다.

이 결과는 단순 체중 감량을 넘어 질환 특유의 행동 증상까지 겨냥할 가능성을 보여준다는 점에서 주목된다. 프라더-윌리 증후군은 희귀 유전 질환으로, 극심한 식욕과 비만 위험이 동반돼 치료 수요가 높다. 리듬 파마슈티컬스는 이번 결과를 바탕으로 후기 임상 개발을 본격화할 계획이다.

세트멜라노타이드 확장 전략도 가속

리듬 파마슈티컬스는 ENDO 2026에서 총 7건의 초록을 발표했다. 이 가운데 4건은 ‘늦깎이 주요 발표’ 성격의 late-breaking 데이터다. 발표 내용은 프라더-윌리 증후군 외에도 후천성 시상하부 비만, 바르데-비들 증후군(BBS), 경구용 후보물질 비바멜라곤까지 포함한다. 학회 개막 전인 6월 12일에는 전문가 회의 ‘모멘텀’도 열었다.

회사는 바르데-비들 증후군 진단 알고리즘을 담은 새 논문도 미국 의학유전학저널에 게재했다고 밝혔다. 국제 전문가와 환자 단체가 함께 만든 이번 알고리즘은 임상 증상과 유전 정보를 함께 반영해, 연령과 증상 양상이 다양한 환자에서 더 이른 진단을 돕는 데 초점을 맞췄다.

유럽 내분비학회에서는 세트멜라노타이드 관련 포스터 6건도 공개했다. 실제 진료 현장에서 관찰된 후천성 시상하부 비만 환자의 BMI 감소, 3상에서 확인된 심대사 지표 개선, 바르데-비들 증후군 환자의 과소평가된 과식 문제, 두개인두종 이후 나타나는 후천성 시상하부 비만의 장기 부담 등이 핵심 주제였다.

매출 성장과 적응증 확대 지속

리듬 파마슈티컬스의 사업 기반도 함께 확대되고 있다. 회사는 2026년 1분기 실적 발표에서 주력 제품 ‘임시브리’의 글로벌 순매출이 6,010만달러를 기록했다고 밝혔다. 원화 기준 약 913억원 수준이다. 이 가운데 미국 매출은 3,690만달러, 약 561억원이었고, 해외 매출은 2,320만달러, 약 352억원이었다.

적응증 확대도 이어졌다. 미국 식품의약국(FDA)은 3월 19일 후천성 시상하부 비만에 대한 임시브리 사용을 승인했고, 유럽연합 집행위원회도 성인 및 4세 이상 소아의 비만 치료와 허기 조절 적응증으로 판매를 허가했다. 일본에서는 심사가 진행 중이다.

유럽 승인 근거가 된 3상 ‘트랜센드’ 핵심 코호트에서는 52주 시점 위약 대비 BMI 보정 감소폭이 19.8%포인트로 집계됐다. 세트멜라노타이드 투여군의 평균 BMI 변화는 -16.5%, 위약군은 +3.3%였다. 성인과 소아 하위군에서도 각각 19.2%, 20.2%포인트의 위약 대비 감소 효과가 확인됐다.

소아 환자 장기 데이터도 눈길을 끌었다. 후천성 시상하부 비만 소아 10명은 2.5년 치료 후 기준선 대비 평균 BMI가 16.4% 줄었고, BMI Z-점수는 1.6, %BMI95는 34.2%포인트 낮아졌다. 또 3상 소아 데이터 1년 추적에서는 71.1%가 최소 1개 이상 체중 범주 개선을 보였다.

향후 관전 포인트는 3상과 상업화

리듬 파마슈티컬스는 최근 여러 투자자 콘퍼런스와 웹캐스트를 통해 세트멜라노타이드와 임시브리 확장 전략을 적극적으로 알리고 있다. 3월 말 기준 현금 및 단기투자자산은 3억4,060만달러, 약 5,176억원으로 집계됐고, 2026년 비일반회계기준(non-GAAP) 운영비용 가이던스는 3억8,500만달러~4억1,500만달러다. 원화로는 약 5,850억~6,306억원 수준이다.

이번 프라더-윌리 증후군 임상 2상 중간 결과는 리듬 파마슈티컬스가 희귀 비만 질환 치료 영역에서 적응증을 넓혀가는 흐름과 맞물린다. 향후 3상에서 현재의 유효성과 안전성 신호가 재현될지가 기업 가치와 상업화 기대를 가를 핵심 변수로 보인다.