리젠엑스바이오(RGNX), 듀센 유전자 치료제 RGX-202 ‘상업화 눈앞’…2027년 FDA 승인 기대

리젠엑스바이오(REGENXBIO, RGNX)가 듀센 근이영양증 표적 유전자 치료제 ‘RGX-202’의 개발을 사실상 마무리하며 상업화 단계 진입을 본격화했다. 핵심 임상과 규제 절차가 빠르게 이어지면서 2027년 승인 가능성에 시장의 이목이 쏠린다.

회사 측은 최근 확증 임상에서 모든 환자 투약을 완료하며 등록용 개발 프로그램을 종료했다고 밝혔다. 이는 ‘가속 승인’ 경로에 따라 2026년 3분기 생물의약품허가(BLA) 신청을 추진하기 위한 핵심 요건으로, 현재까지 63명 안전성 데이터와 30명 규모 주요 유효성 데이터가 확보된 상태다. 리젠엑스바이오는 이를 바탕으로 2027년 하반기 미국 식품의약국(FDA) 승인 가능성을 기대하고 있다.

앞서 공개된 3상 AFFINITY DUCHENNE 연구 결과에서도 RGX-202는 1차 평가지표를 통계적으로 유의미하게 충족했다. 전체 환자의 93%가 12주 시점에서 10% 이상의 미세디스트로핀 발현을 보였고 평균 발현률은 71.1%로 나타났다. 특히 단백질 발현 수준과 운동 기능 개선 간 상관관계가 확인되며 치료 효과에 대한 신뢰도를 높였다. 업계에서는 이를 두고 “현재 개발 중인 듀센 유전자 치료제 가운데 상업화에 가장 근접한 후보”라는 평가가 나온다.

희귀질환 치료 영역에서 또 다른 축인 헌터증후군(MPS II) 치료제 ‘NAVSUNLI’ 역시 규제 진전이 이어지고 있다. 리젠엑스바이오는 FDA와 BLA 재제출 경로에 합의했으며 추가 임상 없이도 심사 속도 단축이 가능할 전망이다. 7월로 예정된 Type A 미팅 이후 2026년 3분기 재신청이 목표다. 회사 측은 이를 “단회 투여 유전자 치료제 가운데 최초 승인 가능성이 열려 있는 사례”라고 강조했다.

재무 상황은 단기적으로 부담이 존재한다. 2026년 1분기 매출은 640만 달러(약 92억 1,600만 원)로 전년 대비 크게 감소했고 순손실은 9,010만 달러(약 1,297억 4,400만 원)를 기록했다. 다만 보유 현금 1억5,050만 달러(약 2,167억 2,000만 원)를 통해 2027년 초까지 운영이 가능할 것으로 예상된다. 여기에 애브비로부터 최대 1억 달러(약 1,440억 원) 마일스톤 유입도 예정돼 있어 유동성 방어에는 일정 부분 도움이 될 전망이다.

유전자 치료 산업 전반의 변동성 속에서도 리젠엑스바이오는 ‘파이프라인 다각화’와 ‘조기 상업화’ 전략을 동시에 추진하는 모습이다. 코멘트 업계 관계자는 “RGX-202와 NAVSUNLI 두 축이 모두 가속 승인 트랙에 진입했다는 점에서 기업 가치 재평가 가능성이 있다”며 “다만 실제 승인 시점과 약가, 보험 적용 여부가 주가의 결정적 변수가 될 것”이라고 진단했다.

결국 향후 관건은 FDA와의 규제 일정이다. BLA 제출과 심사 과정에서 추가 데이터 요구 없이 계획대로 진행될 경우 리젠엑스바이오는 차세대 유전자 치료 시장에서 ‘상업화 선두주자’로 자리매김할 가능성이 크다. 동시에 임상 리스크와 재무 부담을 어떻게 균형 있게 관리할지가 중장기 성장의 핵심 변수로 부상하고 있다.