유전자 치료제 임상 중 환자 사망…로켓 파마슈티컬스(RCKT) 주가 60% 급락

로켓 파마슈티컬스(RCKT)의 주가가 28일(현지시간) 장 초반 급락하며 사상 최저치를 기록했다. 유전자 치료제 임상 시험 환자 사망 소식이 전해지면서 시장의 우려가 집중된 결과다.

미국 생명공학 기업 로켓 파마슈티컬스는 이날 자사의 유전자 치료제 후보물질 ‘RP-A501’을 사용하는 2상 임상 시험에서 한 명의 환자가 ‘심각한 이상 반응(Serious Adverse Event, SAE)’을 보인 후 사망했다고 공식 발표했다. 해당 환자는 세포 간 누출(capillary leak)과 관련된 급성 전신 감염으로 치료를 받던 중 끝내 숨을 거뒀다.

회사는 즉각적으로 임상을 중단했으며, 미국 식품의약국(FDA)도 해당 연구에 ‘임상 보류(clinical hold)’ 조치를 내렸다. 로켓 파마슈티컬스는 현재 해당 사고의 근본 원인을 분석 중으로, 최근 전처치 요법 과정에서 면역 반응을 억제하기 위해 도입된 새로운 면역 억제제의 영향 여부에 주목하고 있다고 밝혔다.

유전자 치료는 희귀 유전 질환 치료에 있어 차세대 해결책으로 주목받고 있으나, 안전성과 안정성 문제가 지속적으로 제기돼 왔다. 특히 RP-A501은 심각한 근육 및 심장 질환을 유발하는 드문 유전질환인 ‘다논병(Danon disease)’ 치료를 목적으로 개발 중인 치료제로 기대를 모았던 만큼, 이번 사건은 로켓 파마슈티컬스는 물론 유전자 치료 기반 전반에 대한 투자자 신뢰에도 적잖은 타격이 될 전망이다.

회사는 2상 임상 시험 일정이나 향후 계획에 대해 별다른 가이던스를 제공하지 않고 있다. 전날 장중 기준 로켓 파마슈티컬스 주가는 60% 가량 급락했으며, 연초 이후 누적 낙폭은 80%를 넘어섰다.

이번 사망 사례는 고무적이던 유전자 치료제 분야에 다시 한 번 ‘경고등’을 켠 셈이다. 특히 FDA가 로켓 파마슈티컬스를 향한 임상 보류 조치를 내리면서, 유사 메커니즘을 적용 중인 타 경쟁사들의 개발 일정에도 영향을 미칠 가능성이 제기된다.

로켓 파마슈티컬스는 2상 임상 재개 여부와 향후 치료제 안정성 확보 방안에 대해 추가적인 설명을 내놓을 것으로 보인다. 투자자와 환자 커뮤니티의 신뢰 회복을 위해 세부적인 조사 결과와 재발 방지 대책을 투명하게 공개하는 것이 무엇보다 중요하다는 지적이다.